Life science är ett brett begrepp som bland annat innefattar produkter och metoder för att bibehålla en god hälsa eller för behandling av sjukdomar. Karolinska Developments investeringar är fokuserade på potentiellt banbrytande läkemedelsbehandlingar eller medicintekniska produkter. Nedan beskrivs processen för att kunna godkänna ett nytt läkemedel, samt ramarna för marknadsintroduktionen av en medicinteknisk produkt.

Ett nytt läkemedels väg till marknaden

Att utveckla ett nytt läkemedel tar lång tid och kräver betydande investeringar. Det tar i snitt 12 år att omsätta en ny vetenskaplig teori till ett registrerat läkemedel.¹ Risken att ett enskilt projekt inte når ända fram till marknaden är hög – av de projekt som påbörjar fas I-prövningar når endast cirka 10 procent marknaden.² Det kan också visa sig svårt att kommersialisera projekten, oavsett om man vill göra detta i form av en utlicensiering under utvecklingen eller genom en lansering i egen regi. Ändå är intresset för investeringar i mindre life science-bolag stort. Det beror naturligtvis på den enorma potentialen för värdetillväxt i de bolag som når framgång. De senaste åren har ett flertal licensavtal tecknats för projekt som är jämförbara med de som drivs av våra portföljbolag, där avtalsvärdena uppgått till miljardvärden.³

• 1. Preklinisk forskning

  • Forsknings- och utvecklingsaktiviteter som bedrivs i laboratorier. Potentiella målstrukturer för nya läkemedel identifieras. Kemiska eller biologiska substanser med förmåga att påverka dessa målstrukturer karakteriseras, produceras i liten skala och testas i olika försöksmodeller. Målet är att utse en eller flera läkemedelskandidater med de önskade egenskaperna för fortsatt utveckling.

• 2. Preklinisk utveckling

  • Myndighetsreglerade prekliniska försök för att säkerställa att en läkemedelskandidat har de egenskaper som krävs för att det ska vara lämpligt att ta den vidare till kliniska studier på människa. En viktig komponent i denna process är att säkerställa att substansen har en god säkerhetsprofil.

• 3. Fas 1-studier

  • Genomförs i friska försökspersoner för att undersöka om läkemedelskandidaten uppträder i kroppen på samma sätt som de prekliniska försöken indikerat. Även i denna fas står dokumentationen av substansens säkerhetsprofil i fokus.

• 4. Fas 2-studier

  • Genomförs i ett begränsat antal patienter med den sjukdom som läkemedelskandidaten är tänkt att lindra eller bota. Fokus ligger på att studera effekten och säkerheten, samt att få ett underlag för val av de doser som skall användas i fas III-studierna.

• 5. Fas 3-studier

  • Studier i ett betydligt större antal patienter, ibland tusentals. Resultaten från fas III-studierna utgör en viktig del av underlaget för att erhålla marknadsgodkännande från läkemedelsmyndigheterna.

• 6. Registreringsprocess

  • En ansökan, som kan omfatta 100 000-tals sidor med dokumentation, lämnas in till en eller flera läkemedelsmyndigheter. Behandlingstiden för en ansökan är i normalfallet ungefär ett år.

• 7. Marknadslansering

  • Förutsatt att läkemedelsmyndigheten godkänner ansökan kan lanseringen av produkten påbörjas. I de flesta länder måste dock först prisförhandlingar genomföras med de instanser som kommer betala för läkemedlet.

Marknadsintroduktion av medicintekniska produkter

Medicintekniska produkter omfattar allt från plåster till strålbehandlingsapparatur, och kommersialiseringsprocesserna skiljer sig naturligtvis åt beroende på typen av produkt. En avgörande skillnad gentemot läkemedelsutveckling är att medicintekniska produkter normalt inte genomgår de formella kliniska utvecklingssteg (fas I – III-studier) som beskrivs i avsnittet ovan. En annan skillnad är att utvecklingsrisken generellt är lägre under det att kommersialiseringsrisken är högre. Färre projekt stupar på vägen, men å andra sidan är marknadslanseringen ofta mer långdragen än för läkemedel.

Kraven för myndighetsgodkännande av medicintekniska produkter beror på vilken kontrollnivå som krävs för att säkerställa produktens säkerhet och effektivitet eller dess likvärdighet med tidigare godkända produkter.